愈方生物成立于2021年,致力于以自主研发的新一代端粒精准调控技术平台为核心,从衰老机制切入解读疾病,以调控衰老为核心开发衰老相关疾病药物,重点聚焦心血管、神经及肾脏等大适应症领域,满足高价值临床需求。首个适应症瞄准传统药物治疗无效的心力衰竭,研发的靶向心肌细胞端粒基因治疗药物JV101,通过精准调控心肌细胞端粒、修复线粒体功能、逆转心肌细胞状态,可显著改善心衰患者心脏功能。
公司核心团队由世界一流高校及全球顶尖机构的科学家、临床专家组成,长期深耕端粒与衰老疾病关联研究,覆盖基因治疗、生物信息学、细胞生物学等多个领域,具备新药研发、产业化及临床应用的深厚经验。
依托全球创新核心技术,公司斩获多项资质荣誉:2021年11月获勃林格殷格翰上海BI Innovation Prize大赛总冠军及最受行业关注奖,2024年9月摘得诺和诺德“星起点”创新大赛冠军,2024年11月入选全国颠覆性创新大赛总决赛优胜项目。
公司在上海、南京设有专属研发场地,拥有全球首创端粒稳态调控基因治疗技术平台,搭建了完备的分子生物学、细胞生物学、小动物体外药效/药代平台技术。该技术在心脏基因治疗领域已取得多项突破性成果,同时针对退行性疾病布局多管线研发。目前已获发明专利1项、PCT专利2项,递交多项知识产权申请,专利布局已基本成型。
随着人类寿命延长,衰老及衰老相关疾病将成为未来重大医疗需求。全球心衰患者达6000万,中国约1500万,现阶段药物多以改善症状、规避并发症为目标,无法阻止心肌细胞凋亡与病程进展,最终可能导致心源性猝死,心衰领域医疗需求极为迫切。公司研发的JV101适用于标准治疗无效的心衰患者,通过AAV载体递送靶基因逆转心肌细胞功能,该研究有望推动端粒稳态调控治疗技术与靶向递送技术创新,降低长期医疗成本,带动基因治疗产业链升级;同时提升难治性患者生存质量,加速全心衰基因治疗产业化进程,为全球心衰患者提供“中国新方案”。
“胆愈大而心愈细,智愈圆而行愈方”,唐代药王孙思邈的这句名言,正是公司名称的由来。我们期望以JV101在心衰领域的突破为起点,将端粒调控技术拓展至其他退行性疾病领域,力争成为衰老药物领域的全球领导者。